Médicaments orphelins : Pourquoi la législation américaine en approuve-t-elle plus que celle de l'UE ?

Résumé Depuis le début des années 2000, l'Union européenne (UE) met en œuvre un programme politique en faveur des maladies rares (MR). L'un des principaux jalons législatifs a été l'adoption du règlement sur les médicaments orphelins en 1999, afin d'encourager le développement de "médicaments orphelins" (médicaments destinés à traiter les maladies rares et considérés comme viables d'un point de vue scientifique, mais qui ne seraient pas économiquement viables en l'absence d'intervention politique). Opérant principalement dans le cadre réglementaire de l'Agence européenne des médicaments (EMA), ce projet vise à encourager la recherche et le développement de médicaments contre la RD tout en garantissant un accès équitable aux patients. À cet égard, plusieurs mesures incitatives sont prévues pour les fabricants qui ont obtenu le statut de médicament orphelin, telles qu'une exclusivité de commercialisation de dix ans et des réductions fiscales. Cependant, le nombre d'approbations de demandes de désignation de médicament orphelin (ainsi que d'approbations de mise sur le marché de médicaments orphelins) en Europe est encore nettement inférieur à celui des États-Unis. L'objectif de cet article est d'expliquer cette divergence, en fournissant des éléments empiriques et quantitatifs sur la base d'une analyse de toutes les décisions rendues par l'EMA pour cette catégorie de produits. Plus précisément, la validité de trois explications sera explorée et discutée : 1 - Les effets de la politique bureaucratique à l'EMA (éviter les comportements de "saucissonnage"). 2 - Un engagement plus faible des universitaires et des sociétés de biotechnologie (et des Big Pharmas, qui recherchent la rente). 3 - Les conséquences de la structure des crédits d'impôt (États-Unis vs UE).