Méthodes d'inférence causale pour la combinaison d'essais randomisés et d'études observationnelles : une revue.

Résumé Avec la disponibilité croissante des données, les effets causaux des traitements peuvent être évalués à travers différents ensembles de données, qu'il s'agisse d'essais randomisés ou d'études observationnelles. Les essais randomisés permettent d'isoler l'effet du traitement de celui des effets indésirables (confondants) concomitants. Mais ils peuvent être appliqués à des populations limitées, et manquent donc de validité externe. A l'inverse, les grands échantillons d'observation sont souvent plus représentatifs de la population cible mais peuvent confondre les effets de confusion avec le traitement en question. Dans cet article, nous passons en revue la littérature croissante sur les méthodes d'inférence causale sur des essais randomisés et des études observationnelles combinés, en cherchant à obtenir le meilleur des deux mondes. Nous discutons d'abord des méthodes d'identification et d'estimation qui améliorent la généralisation des essais contrôlés randomisés (ECR) en utilisant la représentativité des données d'observation. Les estimateurs classiques comprennent la pondération, la différence entre les modèles de résultats conditionnels et les estimateurs doublement robustes. Nous discutons ensuite des méthodes qui combinent les ECR et les données d'observation afin d'améliorer l'estimation de l'effet moyen (conditionnel) du traitement, en tenant compte d'une éventuelle confusion non mesurée dans les données d'observation. Nous mettons également en relation et en contraste les travaux développés dans le cadre des résultats potentiels et dans le cadre des modèles structurels de causalité. Enfin, nous comparons les principales méthodes en utilisant une étude de simulation et des données réelles pour analyser l'effet de l'acide tranexamique sur le taux de mortalité chez les patients souffrant de traumatismes majeurs. Le code permettant de mettre en œuvre un grand nombre des méthodes est fourni.